Dans les lacs de thérapie cellulaire, la leucémie myéloïde aiguë (Lam) a toujours été un os dur difficile à mâcher. En particulier pour ceux qui rechutent ou sont réfractaires (rraml), le chemin vers la chimiothérapie conventionnelle devient plus étroit, tandis que l'aube de l'espoir - la transplantation de cellules souches hématopoïétiques (HSCT) - est biaisée pour exiger que les patients progressent vers un état de « rémission».

C'est comme un cycle de mort: Voulez - vous vivre pour "transplanter" le navire, mais le billet pour monter à bord est "soulagement" et la carte "Chimiothérapie" dans votre main ne joue pas cet effet.Alors, tout le monde s'est tourné vers car - t, le "tueur de cellules" qui a combattu hech dans d'autres domaines de tumeurs sanguines.

01. L'idéal est plein: créer un tueur d'amour "universel"

Traiter le rraml directement avec les propres cellules T du patient (car - t autologue) n'a jamais été idéal. La raison est simple, après plusieurs tours de chimiothérapie de « bombardement sauvage», les cellules T dans le corps du patient ont longtemps été « la Division de l'épuisement», la puissance de combat a été réduite.

(1) indifféremment ennemi - moi (maladie du greffon contre l’hôte, gvhd): il peut attaquer les tissus sains du patient, qui ne sont pas « originaux » après tout. Son récepteur natif des lymphocytes T (TCR) doit être désactivé, ce qui équivaut à démonter son « système de navigation à domicile» et à le laisser ne pas courir.

(2) blessé par erreur par des amis (rejet immunitaire): le système immunitaire du patient traitera cette force étrangère comme un envahisseur et la combattra en masse. Son identification – une molécule de classe HLA - I – doit être donnée à Knock - out, ce qui équivaut à la revêtir d’un « vêtement furtif» qui le rend invisible pour le « système de défense» du patient.

Eh bien, voici le plan: Nous avons besoin d’une « modification magique » des cellules T saines – Knock - out TCR, Knock - out HLA - I, et un autre cd33 - car qui reconnaît les cellules AML.

02. La réalité est osseuse: comment mettre en place trois choses en une seule étape?

C’est un énorme défi d’ingénierie que de mettre autant d’« instructions de modification » (deux RNP crispr pour le Knockout, un ARNm de la transposase de la belle au bois dormant pour le Knockout et un ADN Lentiviral porteur d’un gène car) dans de nobles cellules T à la fois et efficacement. La méthode traditionnelle des vecteurs viraux, avec des processus complexes, coûteux et longs, comporte également des risques potentiels pour la sécurité. Y a - t - il un moyen de livrer ce « paquet cadeau de luxe génétiquement modifié» à l'intérieur des cellules avec une précision unique, comme si vous cliquiez sur un interrupteur?

Maxcyte débarque: de « impossible » à « One Click get it »

C'est précisément la valeur fondamentale démontrée par les chercheurs de l'Université de Navarre dans ce rapport d'application. Maxcyte GTX qu'ils utilisent ™ Plate - forme de transfection électrique en flux, résolvez ce dilemme de « livraison en une étape». Il a introduit avec succès dans les cellules T deux RNP crispr, l'ARNm de la transposase de la belle au bois dormant et l'ADN minicircle du transposon cd33 - car, quatre macromolécules biologiques aux fonctions différentes, de manière non virale, en une seule opération de choc électrique.

04. Résumé: choisissez maxcyte, choisissez l'efficacité

Face à l’ennemi intransigeant de la rraml, les scientifiques ont conçu une cellule car - t sophistiquée de « type universel».ThérapieLa technologie d'électrotransfection de maxcyte est devenue la « plate - forme de forgeage» clé pour forger cet outil de précision. Il résout le puzzle complexe de la livraison par ingénierie cellulaire avec une approche non virale, en une étape et évolutive, rapprochant la thérapie car - t « prête à l'emploi» de la réalité.

Il ne s'agit pas seulement de la validation d'une technologie, mais aussi d'une nouvelle lumière d'espoir pour les personnes atteintes de Lam qui luttent dans des situations difficiles.

* Cet article est reproduit de "toppo" Wechat public, par yuwen Mathematics

▍Tout à propos de maxcyte:

Fondée en 1999 et basée dans le Maryland, aux États - Unis, maxcyte est un fournisseur de solutions technologiques d'électroporation pour l'ingénierie cellulaire. Profitez de son expert ™ Plate - forme d'électrotransduction capable de réaliser efficacement et de manière stable le traitement technique de cellules à grande échelle, répondant aux besoins de transfection cellulaire à tous les stades, de la recherche précoce au développement clinique en passant par la production commerciale, servant largement des domaines tels que l'expression des protéines d'anticorps, le développement de vaccins, l'édition de gènes et la thérapie cellulaire et génique. En tant que Directeur général de maxcyte Chine du Sud, Shanghai Haofang vous fournira des solutions spécialisées et un support technique pour répondre à vos besoins en matière de transfection cellulaire à différents stades de la recherche et du développement, de la clinique à la production commerciale.

▍Tout à propos de Shanghai haozheng:

Shanghai Haofang Scientific Equipment Co., Ltd., fondée en 2019 et basée à Shanghai, est un fournisseur professionnel d'équipements / consommables de laboratoire et d'instruments d'analyse. La société se consacre à fournir des équipements professionnels de haute technologie nationaux et étrangers ainsi que des services de conseil technique aux clients dans les domaines connexes de la biologie, de la médecine, de l'essai de substances, de l'analyse chimique, de l'alimentation, de la production industrielle et d'autres.